O FDA, Food and Drug Administration (Administração de Comida e Remédias, em inglês), é o órgão responsável por regular medicamentos, tratamentos médicos e alimentos nos EUA.
O órgão anunciou nessa semana que aprovou o uso de uma terapia genética para tratar de uma doença que causa cegueira no ser humano.
A terapia, chamada de Luxturna, é apenas mais uma das terapias genéticas que estão começando a passar pelo FDA, mas tem um diferencial: é o primeiro tratamento aprovado que lida com uma doença causada pela mutação em um gene específico do nosso DNA.
O tratamento citado é muito específico e age bem num problema de distrofia retiniana, ou seja, um problema na sua retina, que está ligado a mutações bialélicas em um gene chamado RPE65.
Quem sofre com esse problema costuma perder a visão de maneira gradual, com os primeiros sintomas aparecendo durante a infância ou adolescência e progredindo de forma a tornar a pessoa totalmente cega com o tempo.
O gene RPE65 é parte do nosso código genético e possui as instruções para a produção de uma enzima em específica que é essencial para o desenvolvimento da nossa visão.
Se o gene passa por uma mutação e não funciona direito, essa enzima não é produzida em níveis o suficiente e enfraque nossa retina.
Com o tempo, o problema vai piorando e a pessoa para de enxergar.
Segundo pesquisas, de 1000 a 2000 pessoas nos EUA sofrem com esse problema atualmente.
Para tratar o problema, essa terapia genética usa um vírus especial criado em laboratório. O vírus carrega com ele uma cópia do gene RPE65, sem nenhum tipo de modificação. Ele é inserido nas células da retina dos pacientes por meio de uma "injeção no olho" e coloca a cópia correta do gene para funcioanr.
Assim, seus olhos voltam a produzir a enzima e a visão melhora.
No momento, cerca de 41 pacientes com idades entre 4 e 44 anos já testaram a terapia e melhoraram a visão no intervalo de um ano. As cobaias puderam voltar a enxergar coisas que não viam antes, como a lua ou fogos de artifício, além de fazer atividades que não realizavam antes, como ler ou sair à noite.
